Деца с генетична глухота имат възстановен слух чрез генна терапия
В клинично изпитание, ръководено съвместно от изследователи от Mass Eye and Ear, специализирана болница в Бостън, бяха изследвани шест деца. Те са имали форма на генетична глухота, наречена DFNB9. Изследователите смятат, че глухотата може да повлияе на развитието на мозъка на децата.
Тази глухота се причинява от мутации на гена OTOF. При нея не се произвежда протеин, известен като отоферлин. Той е необходим за предаването на звукови сигнали от ухото към мозъка.
Тестовете са започнали през декември 2022 г. Те се провеждат в болницата за очи и УНГ на университета Фудан в Шанхай и включват използването на неактивен вирус, носещ функционираща версия на гена OTOF. Той е внимателно въведен във вътрешното ухо на шест деца в различни дози. Пациентите са били наблюдавани в продължение на 26 седмици.
Обнадеждаващи резултати
Пет от шестте деца, които са класифицирани с пълна глухота, са възстановили слуха си и способността да водят нормален разговор. Изследователите споделят, че това е първото клинично изпитание при хора, което използва генна терапия за лечение на това състояние. То е с най-много лекувани пациенти и най-дълъг период на проследяване.
Сред тишина
Загубата на слуха засяга много хора и досега няма нито едно лекарство, одобрено от FDA за лечение на всякакъв вид загуба на слуха, включително обща. Това е първият път, когато съвсем нов тип подход за генна терапия може действително да се използва за лечение на деца, които са напълно глухи и възвръщат функцията на слуха.
Когато децата не могат да чуват, това повлиява на тяхното развитие и има дълготрайни последици. Това е причината, поради която се препоръчва бебетата да правят слухови прожекции малко след раждането.
Правилно развитие
Общуването е от съществено значение за развитието на децата. Ако те не могат да чуват или не могат да общуват, особено през първите три години от живота си, развитието на мозъка им ще бъде сериозно засегнато.
Следващите стъпки са разширяване на проучването, за да се включат повече пациенти за по-голямо клинично изпитание. Нужно е да се проследят за по-дълъг период от време, за да се гарантира, че лечението работи. То може да бъде разширено за лечение на повече видове генетични глухота.
