
Редактирането на гени е подобрено над 170 пъти
Основното редактиране е универсална техника за промяна на гени, способна да коригира генетични мутации, причиняващи различни по вид заболявания. Учени от Масачузетския технологичен институт и Харвард намериха по-добър начин за коригиране на генетични грешки. Те са проектирали малки вирусоподобни частици, които да пренасят основни редактори в миши клетки с висок процент на успех. В конкретния случай ефективно коригират генетично заболяване засягащо очите.
Изследователите проектират система наречена in vivo за основно редактиране. Чрез нея частично е възстановено зрението при мишки.
Чрез промяна на тези инженерни вирусоподобни частици (eVLP), учените подобриха процеса на редактиране на човешките клетки 170 пъти. При тестове върху мишки с генетични проблеми в очите те частично възстановиха зрението им.
Обещаващо лечение на генетични заболявания
При използване на въпросния метод за редактиране на гени в мозъка на мишката, не е имало нежелани промени. Този пробив предполага, че основното редактиране може да бъде обещаващо лечение на генетични заболявания при животни и хора.
При това проучване за първи път са доставени комплекси от протеин-РНК. Те са използвани за постигане на основно терапевтично редактиране при животно.
Учените използват генното редактиране за коригиране на генетични проблеми, причиняващи заболявания. Основното редактиране, въведено през 2019 г., е мощен метод, който позволява прецизни и разнообразни промени в ДНК.
Доставянето на тази система за редактиране в живи животински клетки обаче е трудно. Системата включва протеин Cas9, проектирана направляваща РНК и обратна транскриптаза. Използвани са различни методи, като липидни наночастици и вируси, като вирусоподобните частици (VLP) са най-обещаващи на база текущите резултати.
VLP са направени от вирусни протеини и носят товар, но не съдържат вирусен генетичен материал. Въпреки че VLP имат скромен успех, те се нуждаят от специфично инженерство за всеки тип товар.
Тестване при животни
Учените тестват своята система върху мишки, за да коригират два различни генетични проблема в очите. Единият причинява заболяване, наречено пигментен ретинит, което води до постепенна загуба на зрение. Другият е свързан със слепота при състояние, наречено вродена амавроза на Leber.
Използвайки своите eVLP, изследователите коригират мутациите в около 20% от клетките на ретината на животните, като частично възстановяват зрението им.
Те подобриха начина, по който е опакован основният товар за редактиране, отделно от транспортиращото средство. Така той е способен да достигне ядрата на целевите клетки. Координираните подобрения доведоха до 100-кратно увеличение на ефективността, потенциално правейки техниката подходяща за терапевтична употреба при животни.
Този вид подобрение на ефективността би трябвало да е достатъчна, за да даде терапевтично подходящи нива за основно редактиране, но предстоят множество опити с животни докато методът стане безопасен и достъпен за нас, хората.