Той успешно може да поправи вредни мутации

Учените изказаха нови надежди за лечение на хора с генетични разстройства, като измислиха ново, мощно молекулно средство за борба с тях. То може да коригира огромното количество от мутации, които причиняват генетични заболявания при човека.

Prime Еdit

Новият метод е по-прецизен от Crispr-Cas9. Все още обаче се нуждае от време за усъвършенстване, преди да се използва при хората. Процедурата, наречена първоначално редактиране, може да коригира около 89% от 75 000 вредни мутации. За тях се знае, че манипулират човешкия геном и водят до състояния като муковисцидоза, сърповидно-клетъчна анемия и болест, разрушаваща нервите, наречена Tay-Sachs.

Иновативните разработки отварят вратата към нова ера за редактиране на гените. Все пак учените предупреждават, че са необходими повече изследвания, за да могат те да бъдат безопасно използвани при хора. Освен доказването на неговата безопасност, друго голямо препятствие е как да се достави молекулярната модификация до клетките, които се нуждаят от нея в достатъчни количества за лечение на мутация.

Този доклад за генно редактиране е началото, а не краят на дългогодишния труд в науките за живота. Стремежът на учените да бъдат в състояние да направят каквато и да е промяна на ДНК във всяка жива клетка или организъм, включително потенциално човешки пациенти с генетични заболявания, е изключително полезен.

Способността за пренаписване на генетичния код е едно от най-ярките научни постижения през последните години. Най-разпространеният подход, известен като Crispr-Cas9, се оприличава на молекулярни ножици, които се намират в определена последователност на ДНК и след това я разрязват на две. Процедурата позволява на учените да деактивират специфични гени и дори да коригират вредните мутации, като предоставят на клетките свежи нишки ДНК, с които да поправят разрязването.

Crispr-Cas9 обаче не е перфектен. Често това води до клетки с непредвидими редакции, включително допълнителни парчета ДНК, вмъкнати или липсващи от генетичния код, наречени делеции. Когато редактирането на генома се използва за пренаписване на дефектни гени в белите дробове, сърцето и други тъкани, е необходима много по-голяма точност.

Новата система работи подобно на предишната. Вместо да среже ДНК наполовина, тя просто записва нов раздел в определен ред. Учените описват как са направили 175 различни редакции на ДНК в човешки клетки с впечатляваща точност. В една демонстрация те са коригирали мутации, които причиняват наследствено кръвно заболяване и сърповидно-клетъчната анемия. В друга са премахнали четирите допълнителни букви ДНК в определен ген, които причиняват болест на Тей-Сакс. Това е рядко състояние, което унищожава нервите на децата и обикновено се оказва фатално до петгодишна възраст.

Преди първоначалното редактиране беше невъзможно да се направи такъв диапазон от промени в ДНК, в толкова много различни видове клетки. Това винаги беше съпроводено от следи, изтривания или други генетични различия. Те от своя страна пречат на работата на редактираната клетка.

Наистина ли е толкова лесно

Можете да мислите за главните редактори като за текстови процесори, способни да търсят целеви ДНК последователности и да ги заменят с редактирани такива. Това е възможност за пряко коригиране на много по-голяма част от мутациите, които причиняват генетични заболявания. Позволява също въвеждане на ДНК промени в културите, които водят до по-здравословни или по-устойчиви храни.

Широко приложение

Редакцията би била полезна за изследване на гени или създаване на модели на генетични разстройства при човека. Те също могат да подобрят селскостопанското земеделие и животновъдството. Тъй като процедурата може да направи промени, които се случват естествено в растенията, някои първоначално обработени култури не би трябвало да се третират като генетично модифицирани.

Кога ще се прилагат при хора

Това са нови методи и ще бъде необходимо време, за да се развият и да станат достатъчно безопасни. Ефективността на редакциите е около 50% в някои случаи. Това е добър резултат за учени, които извършват основни изследвания. Но все пак поставя под въпрос дали би било полезно да се работи върху живи организми. Обещаващите методи ще се приложат в много отношения и може би следващите поколения хора биха могли да се възползват от тях.