Ще помогнат ли генно модифицираните овце в борбата срещу детска мозъчна болест?
Учените от Института Рослин създават стадо, което да имитира човешки ген, който причинява разстройство на Батен. Те са създали овце, които носят гена на смъртоносно, наследствено мозъчно разстройство при хората. Проявлението обикновено започва в детството и е неизменно фатално, често в рамките на няколко години след поставянето на диагнозата.
Във Великобритания болестта на Батен засяга между 100 и 150 деца, както и млади възрастни. Наследява се от двама безсимптомни родители, всеки от които носи рядка рецесивна генна мутация. Тя пречи на работата на лизозомите, които действат като системи за изхвърляне на отпадъците от клетките. Децата, които носят две копия на дефектния ген, започват да търпят загуба на зрението, нарушени познания и проблеми с мобилността.
Проектът, предназначен за тестване на лечението на болестта, е базиран в Института Рослин в Единбург, където през 1996 г. са използвани техники за клониране на овцата Доли. Учените признават, че подходът може да бъде противоречив, тъй като включва създаване на животни, предназначени да умират. Но целта оправдава средствата. Все пак тяхното предназначение е да облекчат страданията на човека.
Овцете имат мозък със сходни размери и сложност като този на дете. Леченията, които тестват върху тях, е много по-вероятно да са от значение за хората. Очаква се тестовете да дадат по – добри резултати, отколкото тези, които са тествани само върху клетъчни култури или мишки и плъхове.
Има няколко вида болест на Батен. Един от по-бързо прогресиращите е CLN1 и той е определящия пресъздаден в овцете.
Учените от Roslin използваха техниката за редактиране на гени Crispr-Cas9, за да създадат дефектния ген на CLN1 при животните. Овчите ембриони са събрани от кланицата. След това те се оплождат и се добавят реагенти, за промяна на генетичната им структура, преди да се имплантират в сурогатна овца.
Родени са три животни, всяко от които притежава две копия на CLN1 – гена със същата мутация, открита при засегнатите хора. Те започнаха да проявяват много симптоми на болестта на Батен, включително промени в поведенческия и мозъчния размер. Прогресът на заболяването при овцете много прилича на развитието му при деца.
Други екземпляри са проектирани да носят само едно копие на гена. Това са така наречените безсимптомни носители, като родителите на деца със заболяване на Батен. От тях могат да се отгледат овце, които имат две дефектни копия на гена CLN1. Те ще продължат да развиват заболяването и ще се използват за тестване на терапии.
Изследователите работят върху няколко лечения, включително генна терапия, при която здрави гени се доставят от вируси, за да заменят мутиралите версии. Много от тези техники се разработват с помощта на клетъчна култура и изследвания на гризачи.
Необходимост е да се възпроизведе такова състояние. Използването на може би само 10 или повече животни за това изследване е с крайна цел да се намерят лечения, които могат да добавят години към живота на младите пациенти.
